Κλινικές Μελέτες

Οι κλινικές δοκιμές είναι απαραίτητες για να προσδιοριστεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα των νέων διαγνωστικών μεθόδων ή φαρμάκων. Οι προσεκτικά σχεδιασμένες και ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές, είναι ο ασφαλέστερος και ο πιο γρήγορος τρόπος για την ανάπτυξη νέων θεραπειών παρέχοντας σημαντικές πληροφορίες σε καίρια σημεία:

• Είναι αποτελεσματική η θεραπεία;

• Είναι πιο αποτελεσματική από άλλες θεραπείες;

• Προκαλεί ανεπιθύμητες ενέργειες;

Διεξάγουμε κάθε κλινική δοκιμή σύμφωνα με έναν ολοκληρωμένο σχεδιασμό ή πρωτόκολλο. Ο σχεδιασμός περιγράφει την ομάδα των ασθενών που μπορούν να λάβουν μέρος στη δοκιμή, το χρονοδιάγραμμα των εξετάσεων και των διαδικασιών που πρέπει να πραγματοποιηθούν, τα φάρμακα και τις δοσολογίες, την απαραίτητη παρακολούθηση και τη διάρκεια της μελέτης. Περιγράφει επίσης τα αποτελέσματα (καταληκτικά σημεία) που θα αξιολογηθούν και το είδος της πληροφορίας που θα συλλεχθεί, στοιχεία τα οποία στη συνέχεια θα κατατεθούν στις αρμόδιες αρχές ώστε να αξιολογηθούν και να δοθεί η έγκριση για άδεια κυκλοφορίας.

Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται σε φάσεις. Κάθε φάση έχει σχεδιαστεί για να απαντήσει ορισμένες ερωτήσεις, λαμβάνοντας ταυτόχρονα τα απαραίτητα μέτρα για την προστασία των ατόμων που συμμετέχουν. Κάθε νέα θεραπεία συνήθως ελέγχεται σε τρεις φάσεις κλινικών δοκιμών προτού οι εγκριτικές αρχές τη θεωρήσουν ασφαλή και αποτελεσματική. Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται πάντοτε σύμφωνα με τις οδηγίες της Ορθής Κλινικής Πρακτικής (GCP), μια ιδιαιτέρως σημαντική απαίτηση των αρμόδιων αρχών, προκειμένου να διασφαλίζεται η προστασία της ασφάλειας των ασθενών.

Οι κλινικές δοκιμές είναι επιστημονικές/ιατρικές ερευνητικές μελέτες στις οποίες συμμετέχουν άνθρωποι. Τα νέα φάρμακα μελετώνται αρχικά σε ένα εργαστήριο, και αυτά που φαίνονται ελπιδοφόρα συνεχίζουν να μελετώνται με προσοχή στους ανθρώπους μέσω των κλινικών δοκιμών.

Ο σκοπός μιας κλινικής δοκιμής είναι να εξετάσει νέα φάρμακα και να ελέγξει πόσο αποτελεσματικά είναι για να βοηθήσουν μια ασθένεια να βελτιωθεί ή να μην επιδεινωθεί. Οι κλινικές δοκιμές εξετάζουν επίσης κατά πόσο τα νέα φάρμακα είναι ασφαλή και αν έχουν ανεπιθύμητες ενέργειες. Χωρίς τις κλινικές δοκιμές, δε θα υπήρχε επαρκής τεκμηρίωση ότι μια νέα θεραπεία είναι αποτελεσματική και ασφαλής. Όλα τα φάρμακα που είναι διαθέσιμα αυτή τη στιγμή, έχουν ελεγχθεί με προσοχή μέσω κλινικών δοκιμών. Υπάρχουν ενδείξεις και επιστημονικά στοιχεία που δείχνουν πόσο αποτελεσματικά είναι αυτά τα φάρμακα και αν μπορεί να εμφανιστούν ανεπιθύμητες ενέργειες. Αυτές οι πληροφορίες είναι ζωτικής σημασίας για να βοηθήσουν τους γιατρούς να κατανοήσουν ποιες θεραπείες είναι οι καταλληλότερες για τους ασθενείς τους και για τους επίσημους φορείς (που ονομάζονται ρυθμιστικές αρχές) σε κάθε χώρα ή περιοχή, να αποφασίσουν αν θα εγκρίνουν τη χρήση του φαρμάκου.

Οι κλινικές μελέτες χωρίζονται σε διαφορετικές φάσεις δοκιμών: φάσεις 1, 2, 3, και 4, οι οποίες συχνά αναφέρονται και ως φάσεις Ι, ΙΙ, ΙΙΙ, ΙV.

Αρχικά, ένα νέο φάρμακο δοκιμάζεται σε έναν μικρό αριθμό ανθρώπων. Αυτοί μπορεί να είναι είτε ασθενείς είτε υγιείς εθελοντές. Αυτή ονομάζεται δοκιμή φάσης 1. Όλοι οι άνθρωποι σε δοκιμή φάσης 1 λαμβάνουν το φάρμακο που ελέγχεται, συνήθως σε μικρές δόσεις, χωρίς αυτό να συγκρίνεται με άλλη θεραπεία.

Αυτού του τύπου η δοκιμή βοηθάει να εξακριβώσουμε πόσο από το φάρμακο είναι ασφαλές να χορηγηθεί, μελετάται η δόση χορήγησης, αν υπάρχουν ανεπιθύμητες ενέργειες, αν η θεραπεία μπορεί να βελτιώσει τη νόσο (για παράδειγμα, να συρρικνώσει τον όγκο σε έναν ασθενή με καρκίνο) και να δούμε πώς ο οργανισμός ανταποκρίνεται στο φάρμακο.

Όταν ένα φάρμακο φτάσει στη φάση 2, γνωρίζουμε περισσότερα για το πώς επιδρά στον οργανισμό. Σε αυτόν τον τύπο δοκιμής, το φάρμακο χορηγείται σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, μέχρι 100 περίπου. Το νέο φάρμακο μπορεί ή όχι να συγκριθεί με μια θεραπεία που χορηγείται επί του παρόντος σε ασθενείς.

Ο σκοπός της δοκιμής φάσης 2 είναι να ερευνήσει εάν το νέο φάρμακο είναι αποτελεσματικό αρκετά ώστε να δοκιμαστεί σε πολύ μεγαλύτερες ομάδες ασθενών σε μια δοκιμή φάσης 3. Θα εξετάσει πόσο αποτελεσματική είναι η νέα θεραπεία σε μια νόσο, τη διαχείριση τυχόν ανεπιθύμητων ενεργειών και η ποσότητα του φαρμάκου που είναι ασφαλές να χορηγηθεί στους ασθενείς. Σε αυτό το στάδιο, το φάρμακο δεν έχει δοκιμαστεί ακόμα σε αρκετά άτομα ώστε να γνωρίζουμε με σιγουριά ότι οποιεσδήποτε θετικές αλλαγές είναι αποτέλεσμα του φαρμάκου και όχι απλώς αποτέλεσμα τύχης.

Οι κλινικές δοκιμές φάσης 3 είναι συνήθως πολύ μεγαλύτερες και μπορούν να περιλαμβάνουν χιλιάδες ασθενείς. Σε αυτές, το νέο φάρμακο συγκρίνεται συχνά με την καθιερωμένη θεραπεία για να διαπιστωθεί αν έχει πλεονεκτήματα σε σύγκριση με τα φάρμακα που είναι ήδη διαθέσιμα. Η σύγκριση αυτή βοηθάει επίσης να συλλέξουμε ισχυρότερες αποδείξεις σχετικά με τις πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου για τους ασθενείς.
Εάν το φάρμακο πετύχει να δείξει βελτίωση σε σύγκριση με την καθιερωμένη θεραπεία σε μια κλινική δοκιμή φάσης 3 και είναι ασφαλές να χρησιμοποιηθεί, είναι πιθανό να εγκριθεί από τις ρυθμιστικές αρχές έτσι ώστε να αποτελέσει την νέα καθιερωμένη θεραπεία για τους ασθενείς με τη συγκεκριμένη ασθένεια.

Οι δοκιμές φάσης 4 διεξάγονται αφού το φάρμακο έχει λάβει έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές (γνωστή και ως «άδεια κυκλοφορίας»). Οι δοκιμές φάσης 4 διεξάγονται για να δώσουν περισσότερες πληροφορίες για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμάκου σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών στην καθημερινή κλινική πρακτική. Μια δοκιμή φάσης 4 μπορεί επίσης να εξετάσει το φάρμακο σε ασθενείς με ιδιαίτερα χαρακτηριστικά, ή να συγκρίνει, ή να συνδυάσει το νέο φάρμακο με άλλες διαθέσιμες θεραπείες. Οι δοκιμές φάσης 4 επίσης εξετάζουν ασθενείς που λαμβάνουν το φάρμακο για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.

Για να εγκριθεί ένα φάρμακο, οι κλινικές δοκιμές που το υποστηρίζουν πρέπει να έχουν σχεδιαστεί με τρόπο αμερόληπτο, έτσι ώστε να δώσουν αξιόπιστα και ακριβή αποτελέσματα. Οι βασικές μέθοδοι που χρησιμοποιούνται έτσι ώστε οι κλινικές δοκιμές να είναι αμερόληπτες και ισορροπημένες είναι:

Τυχαιοποίηση – Ένας τρόπος με τον οποίο μια δοκιμή γίνεται αμερόληπτη είναι με το να «τυχαιοποιήσουμε» τους ασθενείς. Αυτό σημαίνει ότι οι συμμετέχοντες μοιράζονται σε δύο (ή μερικές φορές περισσότερες) ομάδες τυχαία (όπως στρίβοντας ένα νόμισμα) με την βοήθεια ενός αυτοματοποιημένου συστήματος . Σε μερικές περιπτώσεις, στη μια ομάδα θα δοθεί το νέο φάρμακο και στην άλλη ομάδα θα δοθεί η καθιερωμένη θεραπεία, ή ένα εικονικό φάρμακο εάν δεν υπάρχει καθιερωμένη θεραπεία. Οι τυχαιοποιημένες ομάδες είναι ισορροπημένες με βάση διάφορα χαρακτηριστικά όπως η ηλικία, το φύλο (άνδρας/γυναίκα) και άλλα χαρακτηριστικά των ασθενών. Αυτό σημαίνει ότι οι διαφορετικές θεραπείες μπορούν να συγκριθούν μεταξύ ομοιογενών ομάδων ανθρώπων. Με αυτό τον τρόπο παρατηρούν οι ερευνητές τις διαφορές μεταξύ των επιδράσεων των θεραπειών.

Εικονικό φάρμακο – Εικονικό φάρμακο είναι μια θεραπεία χωρίς το «δραστικό συστατικό» ή το πραγματικό φάρμακο. Συνήθως θα μοιάζει πολύ με την πραγματική θεραπεία έτσι ώστε οι ερευνητές να μπορούν να συγκρίνουν κατά πόσο το υπό μελέτη φάρμακο έχει πραγματική επίδραση. Είναι σημαντικό να θυμόμαστε ότι δεν υπάρχει εγγύηση ότι το νέο υπό μελέτη φάρμακο θα είναι καλύτερο από την καθιερωμένη θεραπεία.

Τυφλοποίηση – Ένα άλλος τρόπος με τον οποίο οι δοκιμές γίνονται όσο δυνατόν πιο ακριβείς είναι με το να γίνεται η δοκιμή «τυφλοποιημένη». Αυτό σημαίνει ότι οι ασθενείς δεν ενημερώνονται εάν λαμβάνουν το υπό μελέτη φάρμακο, ή όχι. Εάν οι ερευνητές/γιατροί της δοκιμής επίσης δεν γνωρίζουν (μέχρι το τέλος της δοκιμής), ποιοι ασθενείς λαμβάνουν ποια θεραπεία, τότε η δοκιμή ονομάζεται «διπλά-τυφλή» και συμβάλλει ώστε να αποφευχθούν τα σφάλματα και η μεροληψία από τους ερευνητές.

Ασθενείς (ή μερικές φορές υγιείς εθελοντές) – Οι πιο σημαντικοί άνθρωποι που συμμετέχουν σε μια κλινική δοκιμή είναι οι ασθενείς ή οι υγιείς εθελοντές. Χωρίς ασθενείς και εθελοντές, οι δοκιμές δεν μπορούν να πραγματοποιηθούν και τα φάρμακα δεν μπορούν να αναπτυχθούν. Την απόφαση να συμμετάσχει σε μια κλινική δοκιμή τη λαμβάνει ο ασθενής ή ο εθελοντής, μετά από συζήτηση με την ιατρική ομάδα που τον παρακολουθεί. Ασθενείς και εθελοντές είναι ελεύθεροι να αποφασίσουν να συμμετάσχουν σε μια δοκιμή, και μπορούν να αποχωρήσουν οποιαδήποτε στιγμή.

Επαγγελματίες Υγείας

• Ερευνητής-Ειδικός ιατρός (ειδικευμένος) – Ο ειδικός ιατρός παρακολουθεί τους συμμετέχοντες κατά τη διάρκεια της συμμετοχής στην κλινική δοκιμή, για παράδειγμα, σε μια κλινική δοκιμή για τον καρκίνο, αυτός θα ήταν ο ογκολόγος. Αυτό το άτομο θα παρακολουθεί πολύ στενά την υγεία και τη νόσο των συμμετεχόντων κατά τη διάρκεια της δοκιμής και θα εξετάζει πολύ προσεκτικά όλα τα αποτελέσματα των εξετάσεων τους, σε όλη την πορεία.

• Κλινικοί Νοσηλευτές/ριες – Ο ειδικός ιατρός είναι πιθανό να υποστηρίζεται από κλινικούς νοσηλευτές/ριες οι οποίοι(ες) θα πραγματοποιήσουν κάποιες από τις εξετάσεις και θα φροντίζουν τους συμμετέχοντες ενώ λαμβάνουν τη θεραπεία τους στο νοσοκομείο.

• Άλλο προσωπικό – Ίσως συμμετέχει και άλλο προσωπικό του νοσοκομείου που εμπλέκεται στη φροντίδα των συμμετεχόντων, για παράδειγμα, οι ακτινολόγοι που θα πραγματοποιήσουν κάποιες από τις απεικονιστικές εξετάσεις. Θα υπάρξει και άλλο προσωπικό, για παράδειγμα, οι άνθρωποι που κάνουν τις εργαστηριακές εξετάσεις στο νοσοκομείο ή αλλού.